希少疾患・がん – アジュバント（補助）剤
１．デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）希少疾患に対する研究
neu REFIX ® （ニューリフィックス）(https://www.neurefix.com/)β-1,3-1,6グルカンは、Aureobasidium pullulans N-163株によって産生される多糖類であり、免疫調節生物学的応答修飾剤の可能性を持つβ-グルカンです。
ジーエヌコーポレーションでは、希少疾患であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）について、様々な研究を重ねてきました。 (https://communities.springernature.com/posts/a-zig-zag-journey-of-14-years-to-discovery-people-pursuits-perseverance-made-things-happen-a-hope-to-duchenne-muscular-dystrophy-patients-zeitenwende-continues)
i) mdxマウスにおける動物実験では、骨格筋の炎症および線維化の軽減、45日以内の筋再生の促進、前臨床試験における疲労スコアの低下が見られ、顕著な治療の可能性を示しています。(https://www.nature.com/articles/s41598-025-92258-4) このβ-グルカンは標準治療への補助療法として臨床的安全性が確認されており、
ii) 45日間の臨床試験では、血漿ジストロフィン濃度の改善が認められました。(https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2667242123000556) また、
iii) 6ヶ月間の臨床試験では、DMD患者における疾患進行の停止と腸内細菌叢の有益な再構築、(https://doi.org/10.1136/bmjnph-2023-000776)および肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）患者における臨床的改善が示されました (https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC10883324/)。さらに、
ⅳ) mdxマウスにおける心筋線維化の減少も確認されています。(https://doi.org/10.3389/fgene.2025.1569289)
日本国内で製造されるジーエヌコーポレーションのβ-グルカン製品 neu REFIX®（ニューリフィックス）は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬として、米国FDAより希少小児疾患指定（RPD）および希少疾病用医薬品指定（ODD）を取得しています。(https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=1019624)
(Image source: Front. Genet., 09 June 2025
Volume 16 – 2025 | https://doi.org/10.3389/fgene.2025.1569289)
２．がんに対する研究
nichi BRITE® （ニチブライト）(https://nichiglucan.com/nichibrite/index.htm)β-1,3-1,6グルカンは、Aureobasidium pullulans AFO-202株によって産生される多糖類であり、免疫増強剤としての可能性があるβ-グルカンです。
ジーエヌコーポレーションでは、がんについて、様々な研究を重ねてきました。
このβ-グルカンは、膵臓がん、胆管がん、十二指腸がんの患者において、がん幹細胞マーカーであるCD44や膵臓がんバイオマーカーであるCA 19-9の有意な減少を示しました。(https://doi.org/10.1016/j.nut.2025.112811)また、IgA（BG-IgA）やCD209といった主要な免疫マーカーを増加させることも実証され、米国の学会（ASCO）にて発表されました。特に肝胆道悪性腫瘍においては、nichi BRITE®（ニチブライト）の周術期投与により、免疫機能、肝予備能、デ・リッツ比の改善が認められており、がん治療における免疫栄養補助剤としての可能性が示唆されています。
(Image source: Nutrition, Vol. 137, 2025; https://doi.org/10.1016/j.nut.2025.112811)
＊上記は、いずれも、フードサプリメントであるβ-グルカン製品を使用して行った研究の結果を、研究者向けに学会や論文で発表したものです。β-グルカン製品 neu REFIX ® （ニューリフィックス）及び nichi BRITE® （ニチブライト）は医薬品ではありません。