第10回筋ジストロフィー医療研究会（大阪）で行われた発表をデュシェンヌ啓発デーのウェビナーで紹介
2023年9月16日
Neu REFIX（ニューリフィックス）ベータグルカンの疾患修飾効果を発表
2023年8月18日・19日に大阪で開催された第9回日本筋学会学術集会・第10回筋ジストロフィー医療研究会の合同学術集会で、肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）患者を対象としたパイロット臨床試験におけるNeu REFIX（ニューリフィックス）ベータグルカンの疾患修飾効果が発表されました。
研究責任者のRaghavan医師は、2023年9月10日の世界デュシェンヌ啓発デー (World Duchenne Awareness Day) のウェビナーで、インドで60日間実施されたこの研究について「筋機能のマーカーが改善したことは、病気の進行が緩やかになる良い兆候だと考えられる」と述べました。同ウェビナーでは大阪で発表した、MDXマウスモデルでの前臨床試験結果についても説明が行われ、Neu REFIXベータグルカンの摂取による筋再生促進が報告されました。この前臨床試験における評価は、高知大学総合研究センターの坂本修士教授の研究チームと共同で行われました。
希少疾患である筋ジストロフィ―
筋ジストロフィーは、必要な成分が欠乏し筋肉が徐々に弱くなる希少疾患です。研究チームは、まず前臨床試験、及び45日間と6ヶ月間の２つの臨床試験で、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD) におけるNeu REFIXベータグルカンの安全性と有効性を証明し、その後肢帯型筋ジストロフィー(LGMD) の研究に着手しました。その結果、標準治療薬と併用してNeu REFIXの経口摂取を行った場合、筋機能と歩行の評価が改善されることがわかりました。
幼い男児のDMD病態を模したMDXマウスモデルを用いた前臨床試験では、臨床で使用されている疾患修飾薬を使用せず、Neu REFIXベータグルカンの経口摂取のみで筋肉の再生促進が確認されています。「Neu REFIXベータグルカンの有効性のメカニズムを明らかにするために、我々は動物モデルでより多くのバイオマーカーを評価している。将来、幅広い免疫調節物質として自己免疫疾患への応用の道が開けるかもしれない」と、この研究の共著者である山本直樹医師（東京医科歯科大学名誉教授）は述べています。
有限会社ジーエヌコーポレーションは、Neu REFIXの有効性をより長期間にわたり検証し、筋ジストロフィー患者のQOLを改善する有効な方法を見つけるために、さらなる研究を実施することを提案しており、研究チームはすでに多発性硬化症などの神経疾患におけるアンメットニーズを念頭に、ヒトと疾患におけるベータグルカンによる腸内細菌の調整作用などに探求を広げています。
＊Neu REFIX（ニューリフィックス）は、黒酵母菌が菌体外多糖として産生するベータグルカン食品であり、薬ではありません。原料はアウレオバシジウム培養液として厚生労働省の既存添加物名簿に収載されています。GRAS（USFDA）、EFSA（EU）の認証は受けていません。研究結果は医学的アドバイスとして解釈されるものではなく、発表および研究出版物は学術及び教育目的のためのものです。
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